全身の筋肉が徐々に衰える遺伝性の難病、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する薬だが、その価格は3億497万円と国内における最高額。今日から保険適用となるが患者からは大きな希望になると期待の声が上がっている。筋肉の細胞膜を支えるタンパク質が作れなくなり全身の筋肉が衰える難病、デュシェンヌ型筋ジストロフィー。男性は成長とともに筋肉が衰え現在は指先と首から上以外はほとんど動けない。ただ、根本的な治療法はなく、３年前からは人工呼吸器もつけ始めた。食事や移動など、生活するには介助が欠かせない。そんな中でも、ｅスポーツの世界大会に出場するなど精力的に活動する畠山さんだが、希望を持てない人も多いという。そのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として開発されたのがエレビジス。スイスの製薬大手ロシュなどが開発した遺伝子治療薬。筋肉の細胞を支えるタンパク質を作る遺伝子が組み込まれていて投与するのは１回。今日から保険適用になり対象は３歳以上８歳未満で最大で年37人を見込んでいる。このエレビジスについて、厚生労働省は3年間の期限条件付きで製造販売を承認した。その価格は3億497万円。現在の脊髄性筋萎縮症の治療薬１億６７０７万円を大きく上回る日本最高額。投与対象者が子供であることから高額療養費制度と自治体の助成などで、無料になるケースもある。対象となる患者は最大で年３７人を見込んでいるが価格が安く、多くの患者がいる薬と比べれば大きな金額にはならない。幼い頃から筋ジストロフィーと向き合ってきた竹田さんは今回の薬については安全性を担保した上で早く子供たちに使ってほしいと訴える。